Η Μ. Βρετανία ενέκρινε την πρώτη στον κόσμο θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR για τη θεραπεία της β’ θαλασσαιμίας και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. The post Δρεπανοκυτταρική αναιμία και Θαλασσαιμία : Εγκρίθηκε η πρώτη στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία appeared first on Iatropedia.
Η θεραπεία εγχέεται απ’ ευθείας στον εγκέφαλο και χορηγείται μία φορά. Προορίζεται για τα παιδιά που γεννιούνται με ανεπάρκεια του ενζύμου AADC. Η ανεπάρκεια αυτή προκαλεί σοβαρή ψυχοκινητική υστέρηση και επεισόδια δυστονίας στα παιδιά. Την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για μία σπάνια νόσο η οποία προκαλεί σοβαρά κινητικά προβλήματα και αναπτυξιακές υστερήσεις στα παιδιά,
Πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία. Η διακοπή οφείλεται στο ότι ένα άλλο ανάλογο φάρμακο, που αναπτυσσόταν για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, ενδέχεται να σχετίζεται με ένα περιστατικό λευχαιμίας. Την προληπτική διακοπή κυκλοφορίας ενός νέου φαρμάκου για την βήτα-θαλασσαιμία ανακοίνωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ). Το φάρμακο λέγεται
SUPER ΠΡΟΣΦΟΡΑ
ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ
