Το φάρμακο λέγεται avalglucosidase alfa και είναι μία νέας γενιάς θεραπεία ενζυμικής αποκατάστασης. Η νόσος Pompe είναι σπάνια, κληρονομική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από έλλειψη ή υπολειτουργία ενός βασικού ενζύμου. Μία νέα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης μπορεί να βελτιώνει σημαντικά τη δύναμη των αναπνευστικών μυών και την κινητικότητα παιδιών και ενηλίκων με όψιμης