Απόφαση-σταθμό στη «μάχη» για την οριστική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας (μεσογειακής αναιμίας) συνιστά η πρόσφατη έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Φαρμάκων (FDA) της γονιδιακής θεραπείας beti-cel (Zynteglo) για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από β-θαλασσαιμία και χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων. Πρόκειται για μια σπουδαία εξέλιξη
Πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία. Η διακοπή οφείλεται στο ότι ένα άλλο ανάλογο φάρμακο, που αναπτυσσόταν για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, ενδέχεται να σχετίζεται με ένα περιστατικό λευχαιμίας. Την προληπτική διακοπή κυκλοφορίας ενός νέου φαρμάκου για την βήτα-θαλασσαιμία ανακοίνωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ). Το φάρμακο λέγεται